CRISPR 医疗

CRISPR Therapeutics 基于 CRISPR-Cas9 技术开发基因编辑疗法，这项技术让科学家能对 DNA 做精准改动。它迄今最重要的成就是 Casgevy，这款疗法与 Vertex 制药合作研发，是首批获批的 CRISPR 疗法之一。Casgevy 用于治疗镰状细胞病和 β 地中海贫血，纠正的是底层的血液病因，而不只是缓解症状，如今已通过授权治疗中心送到患者手中。这个里程碑标志着基因编辑从研究实验室走进了临床医学。除此之外，公司还在用更新的编辑手段，推进一批面向心血管疾病等适应症的在研疗法。在更大的科技图景里，CRISPR Therapeutics 代表着前沿的生物学一侧：它证明了读写基因组可以变成真实的、获批的治疗手段。